Está previsto que el ensayo se lleve a cabo de manera multicéntrica (entre varios centros hospitalarios) de Europa, América del Norte, Australia y Taiwán. Dará comienzo en septiembre de 2021. Además, el estudio reclutará 24 niños de manera “competitiva” entre los diferentes hospitales (es decir, se cubrirán los cupos totales del ensayo por orden de inscripción de pacientes), por lo que se prevé que se complete el reclutamiento de manera rápida.

Los hospitales en los que está previsto que se desarrolle este ensayo, están actualmente gestionando los trámites necesarios para ser centros de ensayo. Se prevé que, a mediados de este año, el laboratorio pueda dar detalles sobre qué centros participarán.

Además del criterio “peso” (de entre 8.5 kg y 21 kg) y que deberá de cumplir al momento de la segunda visita de reclutamiento, los niños (entendido como pacientes con edades menores de 17 años) podrán tener cualquier número de copias SMN2.

Otro criterio de acceso sería el que el paciente NO debe haber recibido terapia génica con anterioridad, aunque sí podría haber sido tratado anteriormente con otro tratamiento específico – que haya sido suspendido previamente por las causas que fueren. Desconocemos por el momento cuánto tiempo previo debería haber trascurrido entre la suspensión y el ensayo clínico.

SMART es un estudio multicéntrico de fase 3b (misma terapia génica, misma vía de aplicación que en ensayos anteriores), de etiqueta abierta, de un solo brazo, por lo que todos los pacientes recibirán el tratamiento y no se establece grupo placebo.

Los resultados de este ensayo son necesarios para todos (pacientes, familiares de pacientes, clínicos y reguladores) ya que permitirán mostrar evidencias más amplias sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia génica en niños con mayor peso.