Nicole Gusset, Caroline Stalens, Eva Stumpe, Lori Klouvi, Alexandre Mejat, Marie-Christine Ouillade, Mencía de Lemus. Neuromuscular Disorders, 2021.
SMA Europe realizó una encuesta en toda Europa, destinada a comprender las expectativas en cuanto al tratamiento de las personas afectadas de AME, las realidades de la vida diaria, así como su acceso a ensayos clínicos y terapias. También se buscó comprender cómo estas expectativas pueden variar con parámetros tales como la edad y la gravedad de la enfermedad.
Esta encuesta se envió a personas de la comunidad AME de toda Europa, sin distinción de edad o gravedad de la enfermedad. Se analizaron 1.474 encuestas completadas y validadas, de 26 países europeos.
RESULTADOS:
-El 96,6% de los participantes consideran la estabilización del estado clínico actual un progreso. Este resultado está en línea con los hallazgos de la primera encuesta, publicada en 2017. La estabilización y pequeños cambios en la capacidad funcional pueden tener un impacto significativo en la vida diaria.
– La mayoría de los pacientes con AME en Europa no tienen acceso al tratamiento aprobado.
– Es importante destacar que las respuestas indicaron que la clasificación actual de AME en el momento del diagnóstico por “tipo”, a menudo no refleja el grado de severidad ni el nivel de movilidad actual.
– Los pacientes aspiran tener acceso a tratamientos alternativos, incluidas las terapias combinadas y a ensayos clínicos.
-Las perspectivas y expectativas del paciente deben tenerse en cuenta durante el desarrollo del tratamiento y las discusiones posteriores sobre el acceso.
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Esta publicación se encuentra en acceso libre hasta el 9 de mayo de 2021. Link pincha aquí
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