La empresa farmacéutica Scholar Rock comenzará a finales de 2021 la fase 3 de su ensayo clínico con la terapia muscular con Apitegromab dirigido a personas con AME tipo 2 y 3. 

El objetivo del estudio es evaluar si el tratamiento con Apitegromab tiene potencial para convertirse en la primera terapia dirigida a los músculos para tratar la Atrofia Muscular Espinal.
 
Es necesario que en el momento del reclutamiento no tengan capacidad para caminar de manera independiente. Todavía no se han hecho públicos más criterios de acceso al ensayo o en qué países se realizará el reclutamiento de pacientes.
 
El 28 de octubre la Dra. Inmaculada Pitarch, neuropediatra del Hospital de La Fe de Valencia, impartirá el webinar “Terapia muscular con Apitegromab de Scholar Rock y sus resultados en pacientes con AME” en el que aclarará todas las dudas de la Comunidad AME sobre esta terapia. Muy pronto se abrirá la inscripción a través de Registro Nacional de Pacientes AME de Fundame.
 
¿Cómo funciona Apitegromab?
La miostatina es una proteína que limita el crecimiento de los músculos. Apitegromab inhibe su activación de forma selectiva y se está evaluando si permitirá una mejora significativa en la función motora de los pacientes con AME.
 
Resultados de la fase 2 del ensayo
 En el congreso de la World Muscle Society celebrado en septiembre, se presentaron resultados de la Fase 2 del ensayo clínico de Apitegromab, en el que participaron 58 pacientes con AME de EEUU y Europa, incluida España. El 39% de los participantes mejoró al menos en 1 punto su movilidad y el 22% al menos 3 puntos en la escala de Hammersmith. Hubo mayores mejorías en pacientes con la enfermedad menos avanzada y que no tenían escoliosis ni contracturas articulares.
 
Desde FundAME te recomendamos que contactes con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal lo antes posible y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.
 
La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.
 
Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:
 
Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.
 
Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.
 
El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España.  Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.
 
En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes. 
 
Información ofrecida por Scholar Rock:
 
Nota de prensa de Scholar Rock: https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-presents-additional-data-analyses-apitegromab-topaz/