El ensayo clínico de NMD Pharma, que podría llegar a España próximamente, se realizará con la molécula llamada NMD670 y evaluará su eficacia, seguridad y tolerabilidad. para tratar algunos síntomas de la Atrofia Muscular Espinal, como la fatigabilidad. Os actualizaremos y ampliaremos la información a medida que dispongamos de ella.
Datos del ensayo clínico con NMD670 de NMD Pharma
Población: Personas con AME tipo III que caminen de forma independiente (Walkers) y que tengan entre 18 y 60 años
Compuesto: molécula NMD670
Objetivo: evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de NMD670 frente a un placebo
Compañía farmacéutica: NMD Pharma
¿Qué sabemos de NMD670?
NMD670 es una molécula que trabaja clasificada como inhibidora del canal de iones ClC-1, un canal de cloruro que hace que los músculos se relajen. Se trata del primer medicamento de este tipo.
Este ensayo clínico va a evaluar si el mecanismo de acción mejora la transmisión de la señal neuromuscular, entre la motoneurona y el músculo, disminuyendo la fatigabilidad. Los investigadores van a evaluar si también podría mejorar la función muscular.
La molécula es un tratamiento oral que se está desarrollando para tratar enfermedades neuromusculares como la AME o la Miastenia gravis (una enfermedad autoinmune que causa debilidad y pérdida muscular).
Los resultados de un pequeño ensayo clínico de fase 1/2a (CHDR1948) demostraron que dosis únicas o múltiples del tratamiento fueron seguras y bien toleradas tanto en adultos sanos como en pacientes con MG.
El ensayo clínico planteado para la AME es fase 2 y será aleatorizado y controlado con placebo; será el primero en realizarse con esta molécula en personas con atrofia muscular espinal.
Quedamos pendientes de informaros en el momento en el que tengamos la confirmación de si este ensayo se desarrolla en España y cuáles serían sus centros.
Más información en:
Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05794139?recrs=abf&cond=%22spinal+muscular+atrophy%22&draw=3&rank=15
Información sobre los ensayos clínicos sobre la AME: https://www.fundame.net/ensayos-clinicos/
