Se va a iniciar el reclutamiento en España de una nueva fase 2 y 3 del ensayo clínico Manatte que combina Risdiplam con la terapia muscular basada en la molécula RO7204239, cuya fase 1 parte 2/3 anunciábamos a finales del 2021.

Detalles relevantes del ensayo clínico Manatee

Estado: Próximo a comenzar el reclutamiento
Población: Este ensayo se divide en 4 cohortes y 2 partes. En España se va a reclutar para participar  en la primera parte a las cohortes B, C y D y en la segunda parte. Admite personas actualmente en otros tratamientos modificadores de la enfermedad o sin tratamiento.

Compuesto: Risdiplam combinado con la terapia muscular RO7204239

Objetivo: Evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de RO7204239 en combinación con Risdiplam (RO7034067) en Pacientes Ambulatorios con Atrofia Muscular.

Duración: Aquellos que participen en la primera parte del ensayo clínico recibirán tratamiento 24 semanas + 72 semanas. Si participan en la segunda parte lo recibirán durante 8 semanas +72 semanas. En ambos casos se permitirá, a los participantes que lo deseen, continuar con Risdiplam junto a la terapia muscular durante 2 años más a partir de la finalización del ensayo.

Compañía farmacéutica: Roche

Podrán participar pacientes sin tratamiento o que estén en otros tratamientos para la AME como la terapia génica con onasemnogén abeparvovec (tratamiento al menos 90 días antes de empezar el ensayo), nusinersen (último tratamiento al menos 90 días antes de empezar el ensayo) o risdiplam. Consultar los criterios de inclusión o exclusión con vuestro médico, ya que pueden variar.

Todos los pacientes recibirán Risdiplam, algunos recibirán la terapia muscular RO7204239 y otros recibirán un placebo.

Centros médicos donde se realizará el ensayo

• Hospital Universitario La Paz (neurología pediátrica)
• Hospital Universitario Vall d’Hebron (neurología pediátrica)
• Hospital Universitari Sant Joan de Déu (unidad de enfermedades neuromusculares)
• Hospital Universitario y Politécnico La Fe (área pediátrica de la unidad de enfermedades neuromusculares raras)

¿Cómo funciona RO7204239?

La miostatina es una proteína de nuestro cuerpo que limita el crecimiento de los músculos. RO7204239 se administra con inyecciones subcutáneas, de forma siminar a la insulina. que inhibe la activación de forma selectiva de la miostatina y se está evaluando si permitirá el crecimiento y fortalecimiento de los músculos esqueléticos, logrando una mejora significativa en la función motora de los pacientes con AME.

¿Cómo funciona risdiplam?

Risdiplam, el principio activo de Evrysdi ha demostrado que puede lograr que el gen SMN2 produzca una proteína SMN de longitud completa, que pueda funcionar normalmente. Actualmente risdiplam está autorizado en España para todos los pacientes con AME. Desde FundAME estamos trabajando con todos los organismos implicados, para que dicho acceso sea una realidad para todos los afectados.

¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo clínico Manatee?

Si estás interesado en participar en el ensayo clínico Manatee desde FundAME te recomendamos que contactes con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal lo antes posible y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.

La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.

Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:

Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.

Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo clínico Manatee con toda la información y valorar si es conveniente para ti.

El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.

En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.

Más información en:

Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05115110?term=risdiplam&cond=spinal+muscular+atrophy&draw=2#contacts

AEMPS Reec: https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html (buscar RO7204239 en combinación con risdiplam (RO7034067) Atrofia Muscular Espinal)

EMA: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2021-003417-19/ES