FundAME
apela a la responsabilidad de reguladores e industria para el cierre de un acuerdo de comercialización de onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) de acuerdo a las evidencias científicas y clínicas existentes.Un año más tarde, la Comisión Interministerial de Medicamentos y Precios (CIMP) de España, ha hecho públicos los acuerdos de la reunión Interministerial de precios de los medicamentos en los que dista ampliamente del rango de pacientes que potencialmente podrían beneficiarse de esta terapia, tanto actualmente como para los que nacerán en un futuro, estableciendo limitaciones de acceso alejadas de las evidencias científicas.
En calidad de representantes de los intereses de nuestros pacientes y familias afectados por AME, hemos manifestado nuestro rechazo a los condicionantes de acceso establecidos al Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Igualmente, les hemos informado de la pérdida de oportunidad que supondría para los pacientes actualmente diagnosticados y para las generaciones venideras que deberían de poder acceder y beneficiarse de esta terapia. Es imprescindible asegurar que ningún paciente que pueda mejorar su condición con los tratamientos existentes, se quede sin hacerlo.
La comunidad de familiares y afectados ha invertido durante décadas, todos sus esfuerzos y recursos en apoyar promover y financiar la investigación de la AME. Consideramos que es más que una obligación moral para reguladores e industria, el que favorezcan el acceso a sus frutos, y a través de acuerdos más cercanos a los criterios clínicos y a las evidencias científicas existentes.
Acerca de la Atrofia Muscular Espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética poco frecuente y neurodegenerativa. Actualmente el Registro de Pacientes AME de España de FundAME, incluye alrededor de 300 personas en nuestro país.
La AME afecta a personas de distintas edades, bebés, niños, adolescentes y adultos. Se caracteriza por una debilidad muscular grave y progresiva y por una hipotonía que impacta gravemente en todas las actividades de la vida diaria y puede provocar desde dificultades para ponerse en pie y caminar hasta impedir que realicen funciones vitales básicas como tragar, sostener la cabeza o respirar.
