La Agencia del Medicamento y Producto Sanitario de EEUU (FDA) ha autorizado que Risdiplam (Evrysdi) pueda ser empleado para tratar a pacientes menores de 2 meses afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME) en Estados Unidos.
Esto implica que, en esta zona geográfica, Risdiplam está autorizado como tratamiento para todo tipo de pacientes con AME sin restricción de edad.
Risdiplam (Evrysdi) en Europa
Confiamos en que esta gran noticia pueda ser extensible a los pacientes que residen en Europa, pero para ello, debemos esperar los resultados de la evaluación de la EMA (Agencia Europea del Medicamento).
Prometedores datos del estudio Rainbowfish
Los datos obtenidos en el estudio Rainbowfish, mostraban que los bebés presintomáticos tratados con Risdiplam durante 12 meses alcanzaban hitos motores como tragar, gatear, sentarse, ponerse de pie o caminar.
Todos los bebés lograron sentarse, el 67% pudieron mantenerse de pie y el 50% logró caminar de forma independiente. Además, todos los bebés superaron el año de vida, sin ventilación permanente.
Risdiplam (Evrysdi) es el tercer tratamiento para la AME aprobado por la EMA en Europa y por la FDA en EEUU. Se administra por vía oral y ha sido desarrollado por Roche en colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.
¿En qué consiste Risdiplam?
Risdiplam, el principio activo de Evrysdi va dirigido a aumentar la cantidad de proteína SMN producida por el gen SMN2.
Ha demostrado que puede lograr que el gen SMN2 produzca una proteína SMN de longitud completa, que pueda funcionar normalmente. Se espera que aumente la supervivencia de las neuronas motoras y reduzca los síntomas de la enfermedad.
Ensayos clínicos en marcha de Risdiplam (Evrysdi)
Actualmente Roche tiene 4 ensayos clínicos en marcha:
Firefish para AME tipo 1 en bebés entre 1 y 7 meses
Sunfish para AME tipo 2 y 3 en personas entre 2 y 27 años
Jewelfish para AME tipo 1, 2 y 3 desde los 6 meses hasta los 60 años que hayan recibido nursinersen o participado en otros ensayos.
Rainbowfish para recién nacidos de hasta 6 semanas de edad con un diagnóstico genético de AME que aún no han mostrado síntomas.
Puedes consultar todos los ensayos clínicos para la AME 5q en nuestra web en https://www.fundame.net/que-es-la-ame/acceso-a-tratamientos-espana/
Una razón más para acelerar la inclusión de la AME en el cribado neonatal
Detectar la AME mediante el cribado neonatal en el momento del nacimiento permitiría iniciar el tratamiento de las nuevas generaciones de niños con esta enfermedad en fases presintomáticas, logrando salvar vidas y un desarrollo motor más semejante al indicado por la Organización Mundial de la Salud, reduciendo la discapacidad y el impacto de la enfermedad.
