Las organizaciones de pacientes con Atrofia Muscular Espinal llevamos años impulsando la investigación de esta enfermedad rara tan discapacitante, que afecta a bebés, niños, jóvenes y adultos. Financian proyectos de investigación, conectan investigadores y pacientes, generan estudios propios y organizan el Congreso Científico Internacional sobre AME que acaba de celebrarse en Barcelona y que ha reunido a más de 850 investigadores y médicos especialistas en AME. Todo un éxito para una enfermedad tan minoritaria, para compartir los avances en la investigación de la AME y crear sinergias que permitan encontrar nuevas dianas terapéuticas y por qué no, la cura de esta enfermedad.
El III Congreso Científico Internacional sobre AME ha sido organizado por SMA Europe, organización paraguas de las organizaciones de paciente con AME en Europa, con FundAME como entidad anfitriona.
Los científicos, apoyados por las organizaciones de pacientes han realizado un excelente trabajo y actualmente existen 3 tratamientos que frenan esta enfermedad.
FundAME organizó en el marco de este Congreso la mesa redonda “Tratamientos para las personas con AME: un horizonte nuevo” donde los diputados y diputadas en sus intervenciones destacaron la unanimidad respecto a la necesidad de dotar de mayor equidad al acceso a los tratamientos y garantizar que ningún paciente pueda quedarse sin tratamiento.
Puedes volver a verlo en https://www.youtube.com/watch?v=tGNv5_YRaig
FundAME organizó dos mesas redondas, la primera “Tratamientos para las personas con Atrofia Muscular Espinal: Un horizonte nuevo” contó con la participación del Dr. Eduardo Tizzano, director del área de genética clínica y molecular y de la unidad de enfermedades raras del Hospital Vall d’Hebrón; el profesor Eugenio Mercuri, catedrático de neurología Pediátrica y jefe de la Unidad de Neurología y Psiquiatría del Hospital Universitario Fundación Gemelli; el Dr Samuel Ignacio Pascual, jefe del servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz; la Dra. Mónica Povedano, neuróloga y Coordinadora de la unidad de motoneurona y jefa de neurofisiología del Hospital Universitario Bellvitge y el Dr. Juan Vázquez. Neurólogo del Hospital Universitario y Politécnico La Fe y miembro del Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras.
Los médicos tratantes reiteraron su petición al Ministerio de Sanidad por la situación en la que se encuentran a la hora de poder realizar una estrategia terapéutica con el mejor tratamiento para cada paciente en cada momento. Se destacó la falta de equidad existente y las sorprendentes retiradas de medicamentos en pacientes que estaban respondiendo positivamente al mismo, contrarias a su criterio y al del paciente.
En la mesa “De la ciencia al paciente, el impulso político”se puso énfasis en la necesidad de poder eliminar barreras burocráticas para la aprobación de medicamentos innovadores. Estos avances no están llegando a las personas afectadas, por un defecto en el diseño e implementación de las políticas públicas en España, como destacó Pablo Echenique, portavoz de Podemos en el Congreso de los Diputados. Sara Giménez, portavoz de Ciudadanos en la Comisión de Discapacidad del Congreso y proponente de diferentes iniciativas parlamentarias respecto a la AME denunció también la desigualdad existente respecto a los protocolos de aprobación de medicamentos entre los diferentes países de la Unión Europea. También participó el portavoz de Sanidad en el Congreso de Esquerra Republicana, Xavier Eritja que defendió el papel del asociacionismo en la toma de decisiones e instó a revisar la estrategia respecto al acceso a los mejores tratamientos para las personas con AME. Finalmente, la secretaria de Salut del PSC, Sara Jaurrieta, hizo una recopilación de las demandas de los clínicos y pidió que se escuchara a los profesionales que trabajan día a día con esta enfermedad.
Desde FundAME destacamos el éxito de la jornada con el mensaje unánime de tanto políticos y clínicos en seguir avanzando en los retos de esta patología, dando un paso más para garantizar el acceso a los tratamientos para las personas con AME con el ejemplo de la aprobación por mayoría absoluta de la propuesta de resolución número 58 presentada en el Debate del Estado de la Nación por Ciudadanos en el Congreso de los Diputados, que alzaba la voz por todos los enfermos de Atrofia Muscular Espinal y la Jornada “Las caras de la AME. Retos de una enfermedad invisible” donde los pacientes mostraron a los diputados y diputadas del Congreso la realidad de los pacientes y recordar el derecho a vivir una vida digna.
