Un estudio español muestra la eficacia de risdiplam (Evrysdi) con resultados clínicamente significativos en adultos con Atrofia Muscular Espinal tipo II entre 17 y 46 años.
El estudio ha sido publicado en MedRXiv y realizado por el Dr. Juan F. Vázquez, Dra. Teresa Sevilla, Dra. Inmaculada Pitarch y Dra. Nancy Ñungo, neurólogos de la Unidad Neuromuscular del hospital Universitario La Fe.
Objetivo del estudio con risdiplam en adultos AME tipo II
El objetivo de este estudio era describir la seguridad y eficacia de Risdiplam en pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME), que no podían ser tratados con nusinersen (Spinraza).
Todos los pacientes con AME tipo II tratados con risidiplam mostraron mejoras clínicamente significativas
Tras un año de tratamiento con Risdiplam, los seis pacientes mostraron mejoras clínicamente significativas en al menos una escala. Ninguno de ellos mostró un deterioro clínicamente significativo. El tratamiento no solo logra la estabilidad de esta enfermedad, algo fundamental al tratarse de una patología neurodegenerativa, que conlleva un constante deterioro, además los pacientes mostraron mejoras significativas.
Las mejoras se produjeron en la movilidad, el habla y la deglución y a nivel respiratorio. Dos pacientes mostraron un aumento clínicamente significativo en el índice de masa corporal. Otros dos pacientes mejoraron la movilidad de las extremidades superiores. Además, se encontraron mejoras clínicamente significativas en los dominios motor (axial y miembros superiores), bulbar (habla y deglución) y respiratorio (tos) de las escalas funcionales, en cinco pacientes.
Cuatro personas alcanzaron al menos uno de los objetivos fijados con la escala de consecución de objetivos (GAS).
Estos hallazgos, sumados a los de otros estudios evidencian cambios clínicamente significativos, en contra de la postura del Ministerio de Sanidad, que los cataloga como clínicamente no relevantes.
Ampliar el rango de acceso a risdiplam
Es necesario que se amplíe en rango de acceso de pacientes al tratamiento con risdiplam como estamos reclamando desde FundAME. El planteamiento actual del Ministerio de Sanidad dejaría sin acceso a pacientes que no tienen otra alternativa terapéutica y que la evidencia científica ha demostrado que se beneficiarían con el tratamiento.
