La molécula BIIB115 entró en nuestro radar en 2022 como posible nuevo tratamiento para la AME. Ha sido creado por Ionis y será desarrollado por la compañía farmacéutica Biogen. En octubre de 2022 comenzaron a reclutar personas sanas y personas con atrofia muscular espinal, para realizar un ensayo clínico en fase 1 y verificar su seguridad.
El ensayo clínico con BIIB115 se ha dividido en dos partes
Parte A del ensayo clínico con BIIB115: Administran una dosis única de BIIB115 o una dosis de placebo, mediante inyección intratecal (IT) a voluntarios sanos.
Parte B: Administrarán 2 dosis de BIIB115 mediante inyección intratecal a niños con atrofia muscular espinal (AME) previamente tratados con la terapia génica onasemnogene abeparvovec. (Zolgensma)
Se espera que este ensayo amplíe su reclutamiento a 20 países, pero actualmente solo hay información sobre Países Bajos.
Datos del ensayo con BIIB115
Población A: Adultos sanos
Población B: Niños entre 6 meses y 12 años
Compuesto: BIIB115
Objetivo: evaluar la seguridad y tolerabilidad de BIIB115 frente a un placebo en la parte A y la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en la parte B donde todas las personas participantes recibirán tratamiento.
Compañía farmacéutica: Biogen
¿Qué sabemos de BIIB115?
BIIB115 es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se ha desarrollado específicamente para abordar la deficiencia de la proteína SMN en pacientes con AME. Funciona uniéndose al ARNm defectuoso responsable de la producción de SMN y modulando su procesamiento. Se espera que permita la producción de SMN funcional y que pueda administrarse en intervalos de dosificación más prolongados en comparación con otras terapias actuales, por eso se han iniciado estos ensayos clínicos, que actualmente solo están evaluando su seguridad y tolerabilidad, su eficacia será evaluada en la fase 2.
¿Qué ventaja ofrece BIIB115 sobre nusinersen (Spinraza)?
La administración de BIIB115 es vía intratecal, al igual que nusinersen (Spinraza) pero BIIB115 requerirá ser administrado con menos frecuencia y por lo tanto habrá intervalos más prolongados entre dosis.
¿Cómo funcionan los ologonucleótidos antisentido (ASO)?
Las proteínas que produce nuestro cuerpo son esenciales para llevar a cabo muchas funciones. En el caso de la atrofia muscular espinal, la mutación en el gen SMN1hace que la producción de la proteína SMN (neurona motora de supervivencia) sea menor a lo necesario y las motoneuronas (neuronas responsables del movimiento ubicadas en la médula espinal) se deterioren y mueran, perdiendo a su vez la musculatura.
Un oligonucleótido es una molécula pequeña compuesta en un laboratorio de forma artificial para tratar enfermedades de origen genético. Los oligonucleótidos antisentido están diseñados para bloquear la traducción del mensaje genético a proteína.
Funcionan de la siguiente manera: nuestro cuerpo utiliza una molécula llamada ARN mensajero (ARNm) para transmitir la información genética desde el ADN (nuestro material genético) hasta los ribosomas, donde se producen las proteínas. Los oligonucleótidos antisentido están diseñados para unirse al ARNm correspondiente a una proteína específica y silenciar la zona mutada, permitiendo que la proteína se genere adecuadamente.
Seguiremos atentos a la evolución de este ensayo clínico y os mantendremos informados si finalmente se desarrolla en España.
Más información en:
Clinical Trials: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT05575011?cond=Spinal+Muscular+Atrophy&cntry=NL&phase=04&draw=2&rank=3#contacts
