Declaración a la Comunidad, Primavera 2016
Estimados miembros de la comunidad AME,
Como respuesta a vuestras solicitudes de información adicional, queremos ofreceros datos actualizados acerca del estado en el que se encuentran nuestros cuatro programas de investigación dirigidos hacia vosotros, así como al resto afectados y familias del mundo. Desde nuestro último comunicado, hemos hecho importantes avances en el programa de desarrollo del medicamento:
– El reclutamiento de pacientes se ha completado para nuestros estudios en Fase III: CHERISH (inicio en la niñez) e ENDEAR (inicio en la infancia), así como para nuestro estudio en Fase II: EMBRACE. Estos son hitos importantes en el programa nusinersen y ambos estudios en Fase III se mantienen en camino de completarse en la primera mitad de 2017.
– El estudio de diseño abierto SHINE continúa abierto para pacientes que han completado su participación en los estudios ENDEAR y CHERISH, así como para pacientes que han completado los estudios de diseño abierto en Fase II de afectados con inicio de AME en la niñez.
– Ionis ha presentado recientemente datos adicionales del estudio abierto en Fase II en bebés, en el encuentro de la Academia Americana de Neurología. Mientras continuamos siendo optimistas sobre estos datos, nuestros estudios controlados en Fase III (CHERISH e ENDEAR) se han diseñado para proporcionar los datos necesarios para su revisión regulatoria y aprobación.
– Para más información sobre estudios de ensayos clínicos, por favor, visiten http://clinicaltrials.gov/
Adicionalmente, se han actualizado recientemente las metas primarias y secundarias en nuestro protocolo de ensayo ENDEAR. La decisión de cambiar estas metas se ha realizado cuidadosamente, basándose en las percepciones obtenidas de nuestros estudios abiertos diseñados y, de nuestras reuniones con reguladores y expertos en el campo en el último año. El estudio ENDEAR se diseñó inicialmente con una meta primaria de supervivencia sin ventilación permanente, es decir que se observaría a los pacientes tratados durante 13 meses con el medicamento en investigación y se compararía con los pacientes no tratados evaluando el número de pacientes que sobreviven sin necesidad de ventilación en los dos grupos. Ha llegado a quedar muy claro que la medición de los hitos motores como metas, de acuerdo a la Evaluación para niños del Children’s Hospital de Filadelfia en Enfermedades Neuromusculares (“CHOP INTEND” de sus siglas en inglés) y del Potencial del Compuesto sobre la Acción Muscular (CMAP), podría ser indicadores útiles sobre la eficacia potencial de nuestro medicamento en investigación en el estudio ENDEAR. De este modo, se han variado las metas del estudio y se ha añadido una segunda meta primaria: los hitos motores.
Podemos aseguraros que nuestra meta principal sigue siendo avanzar en nuestro medicamento en investigación hacia su aprobación potencial, tanto y tan rápido como sea posible. En base a nuestras conversaciones con los reguladores, los datos de nuestros estudios controlados en Fase III serán necesarios para apoyar la aprobación regulatoria y una posterior aprobación comercial. En cada punto continuamos preguntando, tanto a nosotros mismos como a los reguladores: que opción viable existe para acortar el camino de aprobación. Debemos equilibrar entre la opción de la urgencia de un tratamiento con el riesgo de retrasos innecesarios causados de la presentación de resultados sin los datos necesarios.
En paralelo, estamos trabajando diligentemente para acelerar la vía de expedición a los pacientes, preparando los elementos requeridos para la presentación de los resultados ante los reguladores de los estudios completados en Fase III de manera apropiada. Tan pronto como dispongamos de los datos necesarios para respaldar una presentación exitosa, le comunicaremos nuestro plan de presentación a la comunidad AME.
Otra prioridad máxima para no nosotros es expandir el acceso a nuestro compuesto en investigación a pacientes elegibles. Nuestra intención es abrir un programa de acceso expandido (EAP de sus siglas en inglés) para pacientes, una vez seamos conscientes que hacerlo no tendrá impacto en los ensayos clínicos o comprometerá los datos necesarios para que los reguladores de tomen una determinación acerca de la seguridad y eficacia de nuestro medicamento en investigación. Lo que significa es que no abriremos un programa de acceso temprano hasta que seamos capaces de finalizar el estudio con brazo placebo controlado de los resultados en los ensayos en Fase III. Para prepararnos para una EAP potencial, nos hemos reunido con doctores y organizaciones de defensores de los pacientes en países alrededor del mundo, identificando las instalaciones para el tratamiento, y asegurando la capacidad de fabricación. Adicionalmente, hemos estado discutiendo los criterios de inclusión con expertos y bioéticos para asegurar que estamos listos para habilitar el acceso tan pronto como sea posible de un modo ético y equitativo.
Por favor, sabed que comprendemos que cada día cuenta para los pacientes con AME y sus familias. Cada miembro de nuestro equipo está trabajando sin descanso y explorando cada opción para acelerar el desarrollo y, con suerte, la aprobación de nusinersen.
Atentamente,
El equipo AME Biogen e Ionis.
