_{Basilea, Viernes 13 de Noviembre de 2015}

Estimados miembros de la Junta de SMA Europe,

Nos gustaría agradecerles su proximidad con sus preguntas acerca de los progresos en nuestras evoluciones y desarrollos. En los últimos meses, hemos tenido el privilegio de reunirnos con muchos grupos de pacientes. Estamos inspirados por la determinación de la que hemos sido testigos en vosotros, familias y cuidadores de seres queridos con AME. Vuestras historias y experiencias ponen de relieve la urgencia y necesidad de avanzar en nuevos tratamientos como el de la Olesoxime para abordar los numerosos desafíos que suponen la AME. Nos gustaría aprovechar esta oportunidad para responder a su pregunta más apremiante: ¿cuándo estará la Olexomine a disposición de los afetactados por AME?

Desde la adquisición de Trophos en Marzo de 2015, el equipo de Roche ha centrado insistentemente en conseguir la olesoxime para la comunidad afectada por AME con la mayor de las diligencias. El “tan pronto como sea posible” es una apuesta decidida por nuestra parte. Los esfuerzos del equipo en estos últimos ochos meses están arrojando los primeros resultado tangibles, con la consecución de dos grandes hitos:

1. En primer lugar, tenemos el gusto de confirmar que todas las personas inscritas previamente en los ensayos Trophos SMA serán elegibles para reiniciar su terapia en el contexto de un seguimiento ensayo abierto. Desde el principio, hemos mantenido un compromiso en firme para garantizar que las personas con AME que habían participado con anterioridad en los ensayos con olesoxime podrían re-engancharse a la terapia sin más interrupciones.

Antes de finalizar este año, las primeras personas que previamente habían participados en las pruebas de Trophos SMA volverán a la terapia, y en los subsiguientes seis meses todo el resto de participantes de los ensayos previos de Trophos serán contactados por sus doctores pare el re-enganche tan pronto como los ensayos se aprueben regulatoria y éticamente en sus respectivos países.

Este primer logro, es el resultado de un esfuerzo concentrado de nuestros técnicos especialistas para lanzar un lote de producción a pequeña escala, ya que, en el momento de la adquisición no había ni existencias ni un lugar acondicionado para la fabricación. En paralelo, nuestro equipo de ensayos ha estado trabajando en estrecha colaboración con los lugares de ensayo y autoridades locales para minimizar cualquier retraso entre la disponibilidad del medicamento en estudio y conseguir el regreso de los participantes en los ensayos previos de Trophos. La combinación de todos estos esfuerzos hará posible que en un período menor de diez meses desde la adquisición, los afectados por AME volverán al tratamiento.

2. En segundo lugar hemos actuado con diligencia para conseguir toda la documentación e información que se solicitará por la autoridades regulatorias para revisar la olesoxime. Con el fin de garantizar al nuevo tratamiento a personas afectadas por AME, la aprobación para la autoridades reguladoras es imprescindible. La interrelación con las autoridades reguladoras siguen en curso y tendremos claridad de la vía de regularización hacia la primera mitad de 2016. Nuestro cronograma actual está centrado en remitir nuestra documentación para la regularización durante el primer semestre de 2017.

Somos conscientes de que en términos prácticos, este recorrido puede parecer muy larga para los afectados y las familias de los afectados pro AME. ¿Por qué es necesario tanto tiempo? La producción a gran escala que actualmente se está implantando y el producto del proceso necesitan ser validados por las autoridades reguladoras.

Es necesario dar multitud de pasos para en este procedimiento. Enumerando algunos: ingeniería del diseño del proceso de fabricación a gran escala, validación del proceso para asegurar la calidad y estabilidad, diseño de las instalaciones de almacenamiento, establecimiento de las capacidades de llenado y empaquetado. Dichas actividades son muy complejas e intensivas en cuanto a la necesidad de recursos de tiempo. Es nuestra responsabilidad como compañía, asegurar el que producto que se distribuirá cumple con los requerimientos definidos por las reglas y directrices de las autoridades de la salud. Comprendemos que aunque las fechas son un reto, nos estamos moviendo tan rápido como podemos y discutiendo con las autoridad para proporcionar olesoxime a las personas afectadas por AME.

Somos conscientes de la angustia emocional ligada a la naturaleza progresiva de la AME y la necesidad de opciones de tratamiento inmediatas. Por tanto, continuaremos trabajando para poder proporcionar olesoxime a aquellos que no participaron en los estudios de Tropos, a través de Acceso Pre Autorizado (PAA) para Productos Médicos No Autorizados (UMP) para el uso compasivo de la Olesoxime.

Mientras tanto, continuamos avanzando rápidamente y haciendo todo lo posible con objeto de facilitar el acceso oportuno a la comunidad AME, en estos momento no es posible confirmar y comprometer la fecha de comienzo para la PAA. Este punto es dependiente de multitud de factores, de los cuales, la mayoría son externos y no están en nuestras manos.

Reconociendo la necesidad de abordar es cuestión tan pronto como sea posible, nos comprometemos a proporcionar una actualización a mediados de 2016, cuando tengamos la información necesaria y adecuada disponible. La posición de Roche para la Pre-Aprobación del Acceso a la Investigación de Productos Médicos explica nuestro enfoque y puede ser consultado en el siguiente enlace:

http://www.roche.com/position_on_pre_approval_access_on_investigational_medicinal_products.pdf

Reconocemos la necesidad de informar acerca de nuestros avances en la AME, y nos comprometemos a informaos en el momento que tengamos información importante que compartir.

Por favor, no interpreten los períodos de tiempo sin información como equivalentes a una falta de actividad. Trabajamos con el objetivo de proporcionar olesoxime a los pacientes, tan pronto sea posible. El desarrollo de productos famacológicos es un proceso largo y muy complejo, donde los hitos importantes del desarrollo a veces llevan meses de diferencia entre sí. Entendemos que el tiempo es clave para las familiar y las personas con AME y que, la comunicación regular frente a sus cuestiones es la mejor manera en la que podemos trabajar juntos por nuestro objetivo común.

Por último, nos sentimos inspirados por la esperanza y determinación de la que continuamente somos testigos y de los esfuerzos que las familias y los cuidadores hacen a diario por sus seres queridos con AME – y sus historias son nuestra motivación. A estas personas y familias, nos gustaría dirigir nuestra gratitud: gracias por vuestro incansable esfuerzo y persistencia en la búsqueda de esperanza para todos los que conviven con la AME.

Por favor, no duden en contactarnos en caso de que tengan alguna pregunta.

Cordialmente suyos.

The Roche Olesoxime-Team