El ensayo clínico DEVOTE para mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME
Los primeros estudios con nusinersen valoraron la dosis mínima segura que demostró eficacia. Esa es la dosis que se ha aprobado y comercializado. El estudio DEVOTE quiere establecer una dosis máxima segura eficaz. Permitiría espaciar las punciones lumbares manteniendo concentraciones constantes y adecuadas en el líquido cefalorraquideo. El primer paso para aumentar la dosis es valorar su seguridad.
Durante las jornadas de CURE SMA se presentaron los resultados de la fase A de este ensayo, te informamos sobre ellos en el boletín InfórmAME para familias.
Potenciar Nusinersen con ácido valproico para mejorar la eficacia de los tratamientos para la AME
El ácido valproico es un medicamento aprobado para el tratamiento de la epilepsia, ya conocido en la comunidad AME. Antes de la aparición de nusinersen, se había estudiado como posible tratamiento para la AME (como terapia única) sin resultados favorecedores.
Los estudios en ratones muestran que la combinación de nusinersen con el acido valproico
mejora la efectividad de nusinsen, al sumar sus efectos positivos y al mitigar los efectos negativos. Los ratones tratados con la combinación mejoran la supervivencia y la función muscular al compararlos con los ratones tratados solamente con nusinersen.
Infórmate sobre esta estrategia para potenciar la efectividad de los tratamientos para la AME en el boletín InfórmAME para familias.
