La empresa farmacéutica Biogen comenzará próximamente un nuevo ensayo clínico llamado ASCEND, dirigido a personas con AME tipo 2 y 3, que hayan sido tratadas con Risdiplam.
 
 
El objetivo del estudio es evaluar si el tratamiento con dosis más altas de Nusinersen (Spinraza) tiene el potencial de mejorar los resultados clínicos y abordar las necesidades médicas que no han sido cubiertas en personas con AME de aparición tardía (tipos 2 y 3) que fueron previamente tratadas con Risdiplam. También incluye a aquellos pacientes que fueron tratados con Nusinersen antes de Risdiplam.
 
Es necesario que en el momento del reclutamiento no tengan capacidad para caminar de forma independiente y que tengan entre 5 y 39 años de edad. Para ingresar a este ensayo, deberán suspender el tratamiento con Risdiplam. Además, serán aplicados otros criterios de inclusión y exclusión definidos por el protocolo.
 
El protocolo ASCEND se ha presentado a las autoridades reguladoras.
Se espera que el reclutamiento de pacientes comience a finales de 2021, con una duración aproximadamente de 2,5 años.
 
Si estás interesado en participar, desde FundAME te recomendamos que contactes con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal lo antes posible y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.
 
Es importante tener en cuenta que los cupos de ensayos clínicos por centro de ensayo son muy limitados y, en muchos de los casos, están sujetos a reclutamiento competitivo, lo que significa que no hay un cupo de pacientes asignado al centro de ensayo, sino un número máximo de pacientes a reclutar a nivel mundial, por orden de llegada, y entre todos los centros en los que se desarrolla el ensayo clínico.
 
La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.
 
Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:
 
Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico durante el ensayo y una vez que haya finalizado.
Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.
 
Diseño del estudio
 
Participantes: 135 personas con AME tipo 2 y 3 de aparición tardía, que no puedan caminar de forma independiente y tengan entre 5 y 39 años de edad. Todos los participantes deben haber sido tratados con la dosis máxima de 5 mg de Risdiplam antes de unirse al estudio y estar dispuestos y ser capaces de cambiar su régimen de tratamiento a una dosis más alta de Spinraza (Nusinersen). También se aplican otros criterios de elegibilidad.
 
Dosis: Todos los participantes recibirán 2 dosis iniciales de Spinraza (Nusinersen) de 50 mg con dos semanas de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada 4 meses hasta que finalice el estudio. Las dosis de 50 mg y 28 mg de Spinraza no son dosis aprobadas y son las mismas que se están evaluando en el estudio DEVOTE. La dosis de Spinraza aprobada es de 12 mg.
 
 
El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España.  Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.
 
En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes. 
 
Información de interés en inglés:
 
Comunicado de Biogen a la Comunidad AME: https://www.sma-europe.eu/wp-content/uploads/2021/09/ASCEND-study-Community-Update-1.pdf
 
Nota de prensa de Biogen: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-plans-initiate-phase-3b-study-evaluating-potential