Próximamente comenzará en España el ensayo clínico de la compañía Biohaven con el antimiostatínico taldefgrobep alfa, para personas con Atrofia Muscular Espinal (AME), como ya comunicamos en diciembre, queremos informaros que se han ampliado a 4 los centros que participarán en España.

Centros hospitalarios españoles seleccionados para el ensayo clínico con Taldefgrobep alfa

El ensayo no ha iniciado formalmente el reclutamiento de pacientes en España. Los centros de ensayo y los contactos son los siguientes:

Los detalles de este ensayo están publicados en:

Clinical Trials (Inglés): https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05337553?term=SMA+BIOHAVEN&draw=2&rank=1#wrapper

Agencia Española del Medicamento (AEMPS): https://reec.aemps.es/reec/public/detail.html

¿Cómo funciona taldefgrobep alfa?

La miostatina es una proteína que limita el crecimiento de los músculos. Se ha demostrado que el bloqueo de la actividad de la miostatina aumenta el tamaño y la función muscular. Taldefgrobep alfa bloquea directamente la actividad de la miostatina y fue bien tolerado en otros estudios clínicos. En combinación con medicamentos que aumentan la cantidad de proteína SMN en el cuerpo, taldefgrobep alfa tendría el potencial de mejorar aún más la función motora y las medidas clínicas para las personas que viven con AME.

¿Cómo será el ensayo clínico con taldefgrobep alfa?

Ensayo clínico aleatorizado, doble ciego (con grupo placebo) en fase 3 (evalúa la eficacia y seguridad del fármaco) en pacientes con diagnóstico de AME 5q, de a partir de 15 kilos de peso, ambulantes y no ambulantes, de entre 4 y 21 años de edad.

Los pacientes elegibles además deben estar bajo tratamiento con nusinersen o risdiplam (haber iniciado con alguno de ellos 6 meses antes), o haber sido tratados con onasemnogene abeparvovec (2 años antes de iniciar en este ensayo).

Criterios de exclusión: estar o haber estado tratado con otro tratamiento antimiostatínico, precisar apoyo ventilatorio durante el día (sí se permite para dormir durante siestas diurnas o para dormir por la noche), tener insertado un catéter sobre el sistema nervioso central o un implante para drenaje de LCR, haber pasado por una cirugía de fusión espinal en los 6 meses previos al inicio del ensayo (se permiten ajustes quirúrgicos de varilla MAGEC durante el estudio).

¿Cómo puedo inscribirme en el ensayo clínico con taldefgrobep alfa?

Si estás interesado en participar en el ensayo clínico con taldefgrobep, desde FundAME te recomendamos que contactes con tu médico de referencia en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal lo antes posible y le informes de la existencia de este ensayo y tu interés en participar, para que medie en el proceso.

La evaluación y selección de pacientes la realizan los investigadores principales de los centros de ensayo clínico participantes, siguiendo los criterios marcados por la empresa farmacéutica que promueve el ensayo.

Desde FundAME también te recordamos que antes de ingresar en cualquier ensayo es importante:

Leer con detenimiento el consentimiento informado y hablar con el equipo de investigadores y tu especialista tratante antes de su firma. Ellos te deben explicar claramente en qué consiste el tratamiento, qué significa entrar en el ensayo, el plan terapéutico tanto durante el ensayo como una vez que haya finalizado.

Una vez que hayan respondido a todas tus dudas e incertidumbres, podrás tomar la decisión de entrar en el ensayo con toda la información y valorar si es conveniente para ti.

El Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME (www.registroame.org) es una herramienta de consulta al servicio de investigadores y médicos responsables del desarrollo de ensayos clínicos en España. Ha demostrado ser una base de datos de utilidad para identificar perfiles de pacientes aptos y que han sido reclutados en ensayos clínicos que se han desarrollado en España. La inscripción y actualización de datos por parte del paciente es requisito necesario para la óptima identificación y localización de estos perfiles.

En nuestra web encontrarás información actualizada sobre los ensayos clínicos de Atrofia Muscular Espinal 5q. Incluye los que se abrirán próximamente, los que ya están abiertos y reclutando pacientes o se abrirán próximamente y los que están en curso o finalizados y ya no reclutan pacientes.

Farmacéutica responsable del ensayo: Biohaven

Compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades neurológicas y neuropsiquiátricas, puedes consultar su web  en https://www.biohaven.com/