La prestigiosa revista European Journal of neurology de la Academia Europea de Neurología ha publicado un estudio español sobre nusinersen en adultos donde se valora la seguridad y eficacia del tratamiento con nusinersen (Spinraza) en adultos con AME.
En este estudio participaron 79 pacientes adultos, tanto en tratamiento como no tratados, y ofrece una visión más actualizada y realista sobre la eficacia del tratamiento con nusinersen (Spinraza) en adultos en España.
Descarga aquí «Eficacia de nusinersen en adultos con AME» el cuarto boletín de InfórmAME donde explicamos los resultados del estudio español que muestran como en comparación con los pacientes no tratados, más pacientes tratados experimentaron mejoras clínicamente significativas en todas las escalas.
Conclusiones del estudio con Nusinersen en adultos
En comparación con los pacientes no tratados, los pacientes tratados mostraron una mejora significativa de 2 puntos en la RULM tras 6 meses. A los 16 meses, se demostró una mejora significativa de la HFMSE, el test de marcha de 6 minutos y el EK2. Las mejoras en la escala HFMSE a pesar de ser clínicamente significativa, no lo fueron a nivel estadístico.
Los efectos adversos evidenciados fueron menores y relacionados con la administración del tratamiento.
Este estudio realizado desde varios hospitales, proporciona pruebas de que el tratamiento con nusinersen mejora la función motora en al menos un grupo de pacientes con AME y causa efectos adversos frecuentes, normalmente leves.
Desde la aprobación del nusinersen, varios estudios han sugerido su eficacia en pacientes adultos con AME. Sin embargo, estos estudios solo mostraron resultados a corto plazo y faltaba una comparación directa con un grupo de control de pacientes no tratados.
Desde FundAME queremos mostrar nuestro agradecimiento a los autores del estudio que ofrece una visión más realista de y la eficacia del tratamiento con Nusinersen.
Autores: Juan F. Vázquez-Costa (1,2,3), Mónica Povedano (4), Andrés E. Nascimiento-Osorio (5,6), Antonio Moreno Escribano (7), Solange Kapetanovic Garcia (8), Raul Dominguez (4), Jessica M. Exposito (5), Laura González (4), Carla Marco (4), Julita Medina Castillo (9), Nuria Muelas (1,2), Daniel Natera de Benito (5), Nancy Carolina Ñungo Garzón (1,2), Inmaculada Pitarch Castellano (1,2), Teresa Sevilla (1,2,3) y David Hervás (10).
- Neuromuscular Unit, Department of Neurology, Hospital Universitario y Politécnico la Fe, Valencia.
- Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), Valencia.
- Department of Medicine, Universitat de València, Valencia.
- Motor Neuron Unit, Neurology Department, Bellvitge Hospital-IDIBELL, Barcelona, Spain
- Neuromuscular Unit, Neuropediatric Department, Institut de Recerca Pediàtrica Hospital Sant Joan de Déu, Barcelona.
- Center for the Biomedical Research on Rare Diseases (CIBERER), ISCIII, Madrid, Spain
- Neuromuscular Unit, Neurology Department, Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca, Murcia.
- ALS and Neuromuscular Unit, Neurology Department, Hospital Universitario Basurto—OSI Bilbao.
- Physical Medicine and Rehabilitation Department, Hospital Sant Joan de Deu, Barcelona.
- Department of Applied Statistics and Operational Research and Quality, Universitat Politècnica de València, Valencia.
