Muchos pacientes con AME tenéis dudas sobre la terapia muscular con Apitegromab que está desarrollando Scholar Rock y la fase 3 de su ensayo clínico Topaz que se estima que empezará a reclutar pacientes a finales de 2021.

El 28 de octubre a las 22h. la Dra. Inmaculada Pitarch, coordinadora del área pediátrica de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital de la Fe, responderá a todas vuestras dudas en el webinar online “Terapia muscular con Apitegromab de Scholar Rock y sus resultados en pacientes con AME”.

En el webinar, la Dra. Pitarch explicará que hay dos formas de mejorar la función motora de los pacientes con atrofia muscular espinal (AME):

•       Abordar la producción insuficiente de proteína SMN de longitud completa.
•       Dirigirse al músculo esquelético para reducir la atrofia y mejorar la fuerza muscular.

La terapia muscular sigue esta segunda estrategia, por ello la Dra. Pitarch explicará los resultados de los ensayos clínicos realizados con Apitegromab (SRK-015), un anticuerpo monoclonal inhibidor de la miostatina, de administración intravenosa, comercializado por el laboratorio Scholar Rock (Massachusetts, EEUU).

Se expondrán los resultados satisfactorios obtenidos en la fase 2 del ensayo, cuyos objetivos principales fueron las medidas de seguridad y los cambios clínicamente significativos en la función motora o las habilidades físicas basadas en la escala revisada de Hammersmith y la escala motora funcional expandida de Hammersmith (HFMSE).

Además, la Dra. Pitach comentará el anuncio del inicio en breve de la fase 3 del ensayo, para pacientes en tratamiento con Nusinersen o con Risdiplam.

Las terapias combinadas abren un nuevo horizonte en el tratamiento de la AME.

Inscríbete en el Registro Nacional de Pacientes AME de FundAME y envía tus preguntas a registro@registroame.org antes del día 27/10 a las 12 h para que puedan ser respondidas.