(Traducción realizada por FundAME)
15 de abril de 2021
Estimados miembros de SMA Europe,
Nos complace compartir nuevos datos de dos años de la parte 2 del estudio FIREFISH, que evalúa Evrysdi™ (risdiplam) en el tratamiento de bebés de 1 a 7 meses de edad en el momento de la inscripción con atrofia muscular espinal (AME) sintomática de tipo 1. Los datos muestran que risdiplam siguió mejorando la función motora entre los meses 12 y 24, incluida la capacidad de sentarse sin apoyo. Estos resultados a largo plazo -que compartimos con usted en respuesta a su solicitud de recibir actualizaciones periódicas- se presentarán en la 73ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN) que se celebrará virtualmente durante los días 17 a 22 de abril de 2021.
Los datos se basan en los hallazgos de un año de la Parte 2 de FIREFISH, que mide la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos como su criterio de valoración principal. A los 12 meses, el 29% (12/41) de los lactantes tratados con risdiplam lograron este hito, y esta cifra aumentó al 61% (25/41) en estos últimos datos de 24 meses. En el curso natural de la AME de tipo 1, sin tratamiento los niños no son capaces de sentarse sin apoyo durante cinco segundos.
Los resultados también muestran que la seguridad de risdiplam fue consistente con el perfil de seguridad establecido observado en estudios anteriores y no hubo eventos adversos relacionados con el medicamento que llevaran a los participantes a interrumpir el tratamiento o a retirarse del estudio.
Los datos de FIREFISH publicados a los 24 meses también abarcan otros hitos motores, como la capacidad de tragar y alimentarse por vía oral, y datos de supervivencia. Si desea conocer más a fondo los resultados, acceda al comunicado de prensa en la siguiente dirección: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-04-15.htm
Tras la aprobación de risdiplam por parte de la Comisión Europea el mes pasado, este último anuncio de datos es una razón más para expresar nuestro sincero agradecimiento a todos los participantes en el ensayo clínico, a SMA Europe y a los miembros, como usted, por desempeñar un papel clave en el programa de desarrollo de risdiplam. Apreciamos enormemente su continuo apoyo.
Si tiene alguna pregunta sobre esta actualización, no dude en ponerse en contacto conmigo.
Atentamente,
Fani Petridis, en nombre del Equipo Global de AME de Roche
Directora de la Asociación Global de Pacientes, Enfermedades Raras (AME)
