Estimada comunidad de afectados por Atrofia Muscular Espinal:
Roche anunció el día de ayer que la Comisión Europea (CE) ha aprobado risdiplam (Evrysdi®) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) 5q en pacientes a partir de dos meses de edad, con un diagnóstico clínico de AME tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2.
Risdiplam es la tercera terapia aprobada en Europa y la primera de administración domiciliaria por vía oral.
La aprobación de la CE significa que risdiplam está ahora autorizado para su uso en los Estados Miembros de la UE. Para que sea una realidad en España, se requiere que las autoridades nacionales acuerden las condiciones de comercialización con el laboratorio, además de confirmar el perfil de pacientes que tendrían acceso al tratamiento.
Sin duda alguna, una buena noticia para toda la Comunidad AME, con un nuevo reto en el horizonte. Ahora con tres terapias específicas para la AME, se necesita conocer cuál es el mejor tratamiento para cada perfil de pacientes.
30 de marzo de 2021
Estimados miembros de SMA Europe,
Estamos encantados de poder compartir con vosotros – según vuestra petición de actualizaciones periódicas – que hoy la Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi™ (risdiplam), el primer y único tratamiento domiciliario para la Atrofia Muscular Espinal (AME) con eficacia probada en adultos, niños y bebés de dos meses o más. Risdiplam fue revisado en el marco del programa de evaluación acelerada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), destinado a medicamentos de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica.
La aprobación de hoy significa que risdiplam está ahora autorizado en Europa para el tratamiento de la AME 5q (la forma más común de la enfermedad, que representa alrededor del 95% de todos los casos de AME2) en pacientes de 2 meses o más, con un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2. La decisión se aplica en los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein.
Han pasado menos de cinco años desde que se inscribió la primera persona en el programa de desarrollo clínico de risdiplam, que dirige Roche en colaboración con la Fundación de la AME y PTC Therapeutics. Gracias a la determinación y firmeza de los miembros de la comunidad de la AME, como usted, hemos podido acelerar nuestro progreso hasta el anuncio de hoy. Mientras tanto, más de 3.000 personas están siendo tratadas con risdiplam en ensayos clínicos, en entornos reales y a través del programa de uso compasivo, que está abierto en más de 60 países.
Queremos aprovechar esta oportunidad para expresar nuestro sincero agradecimiento a los muchos cientos de pacientes y familias que están participando en nuestros estudios clínicos, a los grupos de pacientes y a los centros de ensayos clínicos y al personal de todo el mundo. Les agradecemos su colaboración, la confianza que han depositado en nosotros y su compromiso inquebrantable para lograr este monumental hito. Hoy celebramos esa colaboración y nuestro logro colectivo».
La aprobación de la CE es consecuencia de un dictamen positivo emitido en febrero por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento y se basa en los datos de dos estudios fundamentales: FIREFISH (en bebés sintomáticos con AME de tipo 1 de 2 a 7 meses) y SUNFISH (en personas con AME de tipo 2 o 3 de 2 a 25 años). Ambos estudios han demostrado la eficacia clínicamente significativa y el perfil de seguridad favorable de risdiplam.
Aunque el día de hoy marca un hito importante para la comunidad de la AME, somos muy conscientes de la persistente necesidad insatisfecha que sigue existiendo en el acceso a las opciones de tratamiento. Roche está trabajando estrechamente con los organismos de reembolso y evaluación de los países europeos para permitir un acceso amplio y rápido a quienes lo necesitan. Nuestros esfuerzos de colaboración y la necesidad urgente de tratar la AME han dado lugar a vías de acceso temprano a risdiplam, alineadas con la etiqueta europea, en Alemania en los próximos días y en Francia a partir de principios de abril mediante la cohorte de Autorización Temporal de Uso (ATU). Para minimizar cualquier retraso entre la autorización de la CE y el acceso a risdiplam, ya hemos presentado expedientes de reembolso en muchos países europeos en previsión de la aprobación de hoy.
Al mismo tiempo, seguimos trabajando intensamente para permitir un acceso amplio y rápido a los pacientes y sus familias en todo el mundo. En menos de ocho meses, risdiplam ha recibido la aprobación en 38 países de todo el mundo (Estados Unidos, Chile, Brasil, Ucrania, Corea del Sur, Georgia, Rusia, Emiratos Árabes Unidos, los 27 Estados miembros de la UE e Islandia, Noruega y Liechtenstein) y estamos tramitando la autorización de comercialización en otros 33 países (Argentina, Australia, Botsuana, Bolivia, Canadá, China, Colombia, Costa Rica, Ecuador, Gran Bretaña, Guyana, Indonesia, Israel, Japón, Kuwait, Malasia, Mauricio, Moldavia, Namibia, Nueva Zelanda, Macedonia del Norte, Omán, Pakistán, Paraguay, Perú, Qatar, Arabia Saudí, Sudáfrica, Singapur, Suiza, Taiwán, Tailandia e India, donde se concedió el primer paso hacia la aprobación). También estamos planeando la presentación de solicitudes adicionales en varios países internacionales en las próximas semanas y meses.
Esperamos que reciba preguntas de su comunidad sobre las noticias de hoy, por lo que hemos incluido información adicional a continuación para usted y sus miembros. Si tiene alguna otra pregunta sobre esta actualización, no dude en ponerse en contacto conmigo.
Atentamente,
Fani Petridis,
en nombre del Equipo Global de AME de Roche
Directora de la Asociación Global de Pacientes, Enfermedades Raras (AME)
Preguntas y respuestas
¿Cuál es la indicación de Risdiplam?
Risdiplam está indicado para el tratamiento de personas con AME 5q en pacientes de 2 meses de edad o más, con un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2. La AME 5q es la forma más común de la enfermedad, representando alrededor del 95% de todos los casos de AME.
¿Qué significa la aprobación de la CE?
La aprobación de la CE significa que risdiplam está ahora autorizado para su uso en esta indicación en los 27 Estados miembros de la UE, así como en Islandia, Noruega y Liechtenstein.
¿Cuándo estará disponible risdiplam en los Estados miembros de la UE?
La aprobación reglamentaria es el primer paso hacia la disponibilidad comercial. Risdiplam estará disponible a principios de abril en Francia (bajo la cohorte de Autorización Temporal de Uso), y en los próximos días en Alemania. Las autoridades sanitarias de otros países europeos decidirán ahora si reembolsan el uso de Risdiplam en sus sistemas sanitarios nacionales. Roche ya ha presentado expedientes de reembolso en muchos de estos países en previsión de la aprobación de hoy para minimizar cualquier retraso entre la autorización de la CE y el acceso a risdiplam.
¿Por qué no pueden recibir risdiplam los pacientes menores de dos meses?
Risdiplam no está aprobado para su uso en pacientes menores de dos meses porque la dosis y la eficacia y seguridad aún no se han evaluado en estos grupos de pacientes. El ensayo RAINBOWFISH está reclutando actualmente a bebés presintomáticos de hasta seis semanas de edad para evaluar la eficacia y seguridad de risdiplam. Las familias deben consultar con su médico tratante si están interesadas en participar en un ensayo clínico. Puede encontrar más información sobre el ensayo RAINBOWFISH (NCT03779334), así como sobre los ensayos de risdiplam reclutados anteriormente, en los sitios web ClinicalTrials.gov y ForPatient.Roche.com.
¿Cuál es el perfil de seguridad de risdiplam?
El perfil de seguridad de risdiplam se ha evaluado en tres ensayos clínicos: FIREFISH, SUNFISH y JEWELFISH. En los pacientes con AME de inicio infantil, las reacciones adversas más comunes observadas en los estudios clínicos de risdiplam fueron fiebre (48,4%), erupción cutánea (27,4%) y diarrea (16,1%). En los pacientes con AME de inicio tardío, las reacciones adversas más comunes observadas en los estudios clínicos de risdiplam fueron fiebre (21,7%), dolor de cabeza (20,0%), diarrea (16,7%) y erupción cutánea (16,7%). Las reacciones adversas se produjeron sin un patrón clínico o temporal identificable y, en general, se resolvieron a pesar del tratamiento en curso en pacientes con AME de inicio infantil y de inicio tardío. No hubo hallazgos de seguridad relacionados con el tratamiento que llevaran a la retirada de los participantes de ningún estudio.
¿Afecta la aprobación de la CE al programa en curso de Acceso Previo a la Aprobación (PAA)/Uso Compasivo (CU)?
Los programas PAA/CU permiten que los pacientes accedan al tratamiento cuando no hay otras opciones de tratamiento disponibles y cuando las regulaciones locales lo permiten, antes de la aprobación. Tras la aprobación de la CE, las nuevas inscripciones en el programa PAA/CU de risdiplam se detendrán en los 27 Estados miembros de la UE (y también en Islandia, Noruega y Liechtenstein); las fechas exactas variarán en función del país. Sin embargo, como cada país tiene su propia normativa nacional para los programas PAA/CU, puede haber alguna variación entre países. Los pacientes de los países que ya están inscritos en el programa PAA/CU seguirán recibiendo risdiplam, según las indicaciones de su médico tratante. Los pacientes que tengan preguntas sobre el programa deben ponerse en contacto con su médico.
¿Tendrá la pandemia COVID-19 algún impacto en el suministro de risdiplam?
Durante la pandemia de COVID-19, nuestro principal objetivo ha sido garantizar la seguridad de los pacientes, el acceso ininterrumpido al tratamiento y el apoyo a la comunidad en general. Estamos evaluando continuamente las posibles implicaciones de COVID-19 en nuestras operaciones de fabricación y cadena de suministro, y estamos supervisando la demanda de todas nuestras terapias para mitigar los posibles riesgos de desabastecimiento. En la actualidad, no nos enfrentamos a ninguna interrupción del suministro o de la logística de risdiplam debido a COVID-19. Sin embargo, estamos tomando medidas proactivas en colaboración con nuestros proveedores de servicios logísticos para garantizar que la entrega de productos a/desde los países y regiones afectados se mantenga lo más estable posible.
¿Cuántos pacientes han sido tratados con risdiplam en todo el mundo hasta ahora?
Más de 3.000 pacientes han sido tratados con risdiplam, en ensayos clínicos, en uso compasivo y en el mundo real, con pacientes que van desde el nacimiento hasta más de 70 años de edad y que incluyen a los tratados previamente con otras terapias dirigidas a la AME.
¿Qué es el programa de desarrollo clínico de risdiplam?
El programa de desarrollo clínico de risdiplam incluye cuatro ensayos clínicos en curso, FIREFISH, SUNFISH JEWELFISH y RAINBOWFISH que tienen lugar en varios países del mundo. El ensayo RAINBOWFISH es actualmente el único estudio que sigue reclutando. El programa está diseñado para ayudar a avanzar en nuestra comprensión de la seguridad y la eficacia clínica de risdiplam en una amplia variedad de individuos que tienen AME, desde bebés presintomáticos hasta adultos de 60 años con diferentes niveles de gravedad de la enfermedad, incluyendo AME presintomática, tipos 1, 2 y 3, así como pacientes previamente tratados con otras terapias para la AME. Roche dirige el programa de desarrollo clínico de risdiplam en el marco de una colaboración con la Fundación de la AME y PTC Therapeutics.
Referencias:
1. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. consultado el 13 de marzo de 2021.
2. Arnold WD et al. Spinal Muscular Atrophy: Diagnosis and Management in a New Therapeutic Era. Muscle Nerve. 2015;51(2):157-167.
Nota de prensa: https://www.infosalus.com/farmacia/noticia-europa-aprueba-evrysdi-roche-primera-terapia-domiciliaria-atrofia-muscular-espinal-20210330113133.html
