Dos nuevos ensayos clínicos para la AME autorizados en España: Tratamiento intratecal con terapia génica y Taldefgropeb alfa
A continuación os ofrecemos un breve resumen de cada uno de ellos: 1.- Ensayo clínico: tratamiento intratecal con terapia génica Zolgensma para pacientes previamente tratados con nusinersen o risdiplam: Será un ensayo de fase IIIb, multicéntrico internacional, abierto y sin grupo placebo. El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la […]
El Registro Nacional de Pacientes AME seleccionado por la Agencia Europea del Medicamento para un estudio
¡Volvemos a estar de celebración! Nuestro Registro Nacional de Pacientes (RegístrAME) ha sido seleccionado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como uno de los 3 registros de pacientes reportados por pacientes que participarán de un estudio sobre la Atrofia Muscular Espinal. Este inmenso logro ha sido gracias al esfuerzo de toda la comunidad por […]
FundAME colabora con el estudio «AMEsobreruedas» de la Universidad de Castilla-La Mancha
La Fundación Atrofia Muscular Espinal colabora con el estudio «AME sobre ruedas» de la Universidad Castilla-La Mancha y la Fundación Alicia Koplowitz. El estudio AME sobre ruedas busca evaluar la participación de niños con AME Tipo I gracias al desplazamiento mediante coches eléctricos adaptados que serán donados a los participantes tras el mismo. Actualmente el […]
Reunión con Carolina Darias para agradecer la aprobación de risdiplam y el compromiso con las enfermedades raras
Carolina Darias, Ministra de Sanidad y César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia se han reunido para comunicar la aprobación de risdiplam (Evrysdi) a los miembros de FundAME: Mencía de Lemus, patrona y representante de las asociaciones de pacientes en la Agencia Europea del Medicamento (EMA); […]
