SE ANUNCIA UN NUEVO ENSAYO PARA ESTABLECER LA SEGURIDAD DE LA TERAPIA GÉNICA EN PACIENTES DE MAYOR PESO Y EDAD
La terapia génica Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma©) del laboratorio Novartis Gene Therapies ha sido recomendada en Europa por la EMA (Agencia Europea del Medicamento) para el tratamiento intravenoso en pacientes de hasta 21 kg; sin embargo, se requiere mayor evidencia de la seguridad y eficacia para ser aplicada en niños con peso superior a los 8 […]
Carta a SMA Europe resultados FIREFISH Roche Abril 2021
(Traducción realizada por FundAME) 15 de abril de 2021 Estimados miembros de SMA Europe, Nos complace compartir nuevos datos de dos años de la parte 2 del estudio FIREFISH, que evalúa Evrysdi™ (risdiplam) en el tratamiento de bebés de 1 a 7 meses de edad en el momento de la inscripción […]
Scholar Rock Anuncia resultados positivos en TOPAZ, el ensayo clínico en fase 2 orientado a pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) tipos 2 y 3
Scholar Rock la empresa farmacéutica desarrolladora de Apitegromab (SRK-015), presentó el pasado 6 de abril los resultados de 12 meses del ensayo clínico TOPAZ. Este ensayo clínico fase 2, se está llevando a cabo en 16 centros, incluyendo 2 hospitales españoles (Hospital Universitari i Politecnic La Fe y Hospital Sant Joan de Déu). TOPAZ […]
Publicados los resultados de la segunda encuesta paneuropea de SMA Europe sobre las expectativas de los pacientes
Understanding European patient expectations towards current therapeutic development in spinal muscular atrophy Nicole Gusset, Caroline Stalens, Eva Stumpe, Lori Klouvi, Alexandre Mejat, Marie-Christine Ouillade, Mencía de Lemus. Neuromuscular Disorders, 2021. SMA Europe realizó una encuesta en toda Europa, destinada a comprender las expectativas en cuanto al tratamiento de las personas afectadas de AME, […]
